Gentherapie gegen Epilepsie : Datum:
GO-Bio-Runde 8 – Prof. Dr. Regine Heilbronn – Charité – Universitätsmedizin Berlin, Institut für Virologie, Campus Benjamin Franklin
GO-Bio Runde 8: EpiBlock – 2018
Die Forscher um Regine Heilbronn von der Charité wollen gemeinsam mit Christoph Schwarzer aus Innsbruck die Behandlung von Patienten mit fokaler Epilepsie verbessern. Dafür wollen die Forscher eine Gentherapie etablieren, durch die anfallshemmende Wirkstoffe direkt im Gehirn produziert werden.
© GO-Bio
: :Zuwendungsempfänger: Charité – Universitätsmedizin Berlin
Förderung: GO-Bio Phase I (01.12.2018 bis 30.11.2021, 3.924.560 Euro)
Projektbeschreibung
Epilepsie ist eine der häufigsten chronischen Erkrankungen des Zentralnervensystems. Bei epileptischen Anfällen kommt es zu übermäßigen elektrischen Entladungen der Nervenzellen im Gehirn. Neurologen sprechen auch vom Gewitter im Kopf. Die sogenannten fokalen Epilepsien sind trotz medizinischer Fortschritte medikamentös oft schwer beherrschbar. Die chirurgische Entfernung der betroffenen Stelle im Gehirn kann helfen, ist aber keine Garantie für ein Leben ohne Anfälle. Viele Patienten mit Epilepsie entwickeln Störungen von Gedächtnis, Lernen und Emotionskontrolle – das wirkt sich auf Lebensqualität und Arbeitsfähigkeit aus.
Das GO-Bio-Team um die Berliner Virologin Regine Heilbronn und den Neurobiologen Christoph Schwarzer hat einen völlig neuartigen molekularmedizinischen Ansatz für eine Behandlung der fokalen Epilepsie entwickelt: dieser basiert auf einer Gentherapie, bei der die Erbinformation für ein spezielles Neuropeptid namens Dynorphin in die betroffene Hirnregion eingeschleust wird. Die Nervenzellen nehmen die Erbsubstanz auf und beginnen, Neuropeptide zu produzieren und zu speichern. Das Besondere: die anfallshemmenden Wirkstoffe werden nur dann in die Umgebung ausgeschüttet, wenn das Nervengewebe in hochfrequenter Erregung ist – wie zu Beginn eines Anfalls. Das Team um Heilbronn nennt diesen Ansatz eine „Drug on demand“-Gentherapie.
Als Genfähren setzt das Berliner Gründerteam sogenannte Adeno-assozierte Viren – kurz AAV – ein, die als sehr sicher gelten. Nun will das GO-Bio Team unter dem Projekttitel „EpiBlock“ die Gentherapie für die Behandlung von Patienten mit einer pharmakoresistenten Temporallappenepilepsie (TLE) entwickeln. Im Mausmodell haben die Forscher bereits gezeigt, dass die Wirkstoffe lokal und zeitlich streng begrenzt freigesetzt werden. Epileptische Anfälle wurden bei den Tieren monatelang vollständig unterdrückt.
In der ersten Phase von GO-Bio will das Team von der Charité in Berlin die präklinische Entwicklung ihres Gentherapeutikums vorantreiben und damit den Proof-of-Concept erbringen. Zudem wird die Genfähre als Arzneimittel für den Einsatz in klinischen Studien hergestellt. In der zweiten Phase von GO-Bio ist nach Gründung eines Unternehmens die klinische Prüfung geplant.