Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden
Förderung: GO-Bio Phase I (01.03.2019 bis 31.12.2022, 3.393.025 Euro)

Zuwendungsempfänger: Seamless Therapeutics GmbH
Förderung: GO-Bio Phase II (01.01.2023 bis 31.12.2025, 3.867.542 Euro)

Projektbeschreibung

Keine Technologie hat die Biowissenschaften in den vergangenen Jahren so revolutioniert wie das Genome-Editing. Unter dem Begriff werden verschiedene Methoden verstanden, mit denen sich das Erbgut von Organismen gezielt verändern lässt. Das birgt nicht nur für die Grundlagenforschung ganz neue Möglichkeiten, sondern auch für die Medizin – denn mithilfe von Genome-Editing-Werkzeugen ließen sich womöglich auch genetisch bedingte Erkrankungen heilen, indem man fehlerhafte Teile des Erbgutes repariert.

Das wohl bekannteste Werkzeug in dieser Kategorie ist das CRISPR/Cas-System, auch Genomschere genannt. Es ist effizient und leicht anwendbar, birgt aber unter anderem einen entscheidenden Nachteil. Die Genomschere schneidet das Erbgut und überlässt die Reparatur der Zelle. Es gibt also keine enge Kontrolle über diesen Schritt. Dadurch kann es zu unerwünschten Änderungen im Erbgut kommen. Patentstreitigkeiten erschweren zudem die Anwendung dieser Technologie in der Praxis.

Das Forschungsteam des Projekts „RecTech“ hat eine völlig andersartige Genome-Editing-Technologie entwickelt, die den bekannten Verfahren in vielerlei Hinsicht überlegen ist. Das Team hat es geschafft sequenzspezifische Rekombinasen (SSR) erfolgreich umzuprogrammieren. SSR sind spezielle Enzyme, die so optimiert wurden, dass sie das Erbgut sehr präzise und selbstständig bearbeiten und damit sehr sicher genutzt werden können. Mithilfe einer eigens entwickelten Software in Kombination mit molekularer Evolution können die Rekombinase-Enzyme auf eine bestimmte Zielregion im Genom maßgeschneidert werden. Dadurch können sie praktisch auf sämtliche genetische Erkrankungen angepasst werden.

In der ersten GO-Bio-Phase wurde eine Genome-Editing-Plattform aufgebaut, mit deren Hilfe in Zukunft Erkrankungen therapiert werden können, die durch einen Defekt an einem einzelnen Gen ausgelöst werden. Diese wird durch die Anfang 2022 gegründete RecTech GmbH (jetzt Seamless Therapeutics GmbH) unter Leitung von Dr. Anne-Kristin Heninger und Dr. Felix Lansing in der zweiten GO-Bio-Phase weiterentwickelt und optimiert. Außerdem sollen Prozesse automatisiert werden, sodass sich die Zeit, in der die spezifischen Rekombinasen entwickelt werden, deutlich verkürzt, um einen Einsatz in der Medikamentenentwicklung zu vereinfachen. Eine schon entwickelte Rekombinase soll zudem bis in die klinische Entwicklung gebracht werden. Ziel ist es, Seamless Therapeutics als führenden Hersteller von Rekombinasen für therapeutische Anwendungen zu etablieren.