Seamless Therapeutics und Lilly vereinbaren globale Forschungskooperation zu programmierbaren Rekombinasen gegen genetischen Hörverlust
Die Seamless Therapeutics GmbH aus Dresden hat mit dem Pharmaunternehmen Lilly eine globale Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung geschlossen. Gemeinsam wollen die Partner programmierbare Rekombinasen als neuartigen Ansatz der Geneditierung für definierte Indikationen des genetisch bedingten Hörverlusts entwickeln. Die Zusammenarbeit gilt als wichtige Validierung für das Start-up, dessen Aufbau und frühe Technologieentwicklung durch die GO-Bio-Förderung unterstützt wurde.
Was ist das Innovative an der Technologie?
Rekombinasen sind Enzyme, die DNA -Abschnitte anhand definierter Sequenzen erkennen und dann gezielt umbauen können. In der Forschung werden sie genutzt, um DNA-Abschnitte zu entfernen, ihre Orientierung zu drehen oder neue DNA-Stücke einzubauen. Seamless will diese Technologie für therapeutische Anwendungen entscheidend weiterentwickeln: „Programmierbare“ Rekombinasen sollen so gestaltet werden, dass sie die große, präzise DNA-Insertionen in frei wählbaren Zielgenen ermöglichen. Damit adressiert Seamless eine zentrale Hürde vieler etablierter Geneditierungsansätze. Die klassischen „Schneiden-und-Reparieren“-Ansätze beruhen auf den natürlichen DNA-Reparaturwegen der Zelle, die aufgrund ihrer inhärenten Ungenauigkeit zu Fehlern führen können. Die Plattform ist unabhängig davon und kann so den Weg zu robusteren, besser vorhersagbaren Ergebnissen öffnen.
Vom GO-Bio Projekt zum erfolgreichen Start-up
Für die Kooperation übernimmt Seamless die Entwicklung und Programmierung ortsspezifischer Rekombinasen, die Mutationen in ausgewählten, für Hörverlust relevanten Genen korrigieren sollen. Lilly erhält eine exklusive Lizenz an den programmierten Rekombinasen, um diese durch präklinische und klinische Entwicklung bis hin zur Vermarktung zu bringen.
Die Vereinbarung unterstreicht zugleich die wirtschaftliche Relevanz der Plattform: Seamless erhält eine garantierte Vorabzahlung sowie zugesagte F&E-Mittel. Darüber hinaus kann das Unternehmen erfolgsabhängige Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteine erzielen. Insgesamt ist Seamless für Zahlungen von über 1,12 Mrd. US-Dollar qualifiziert.
Das Bundesforschungsministerium hat die Gründung und frühe Entwicklung von Seamless Therapeutics im Rahmen von GO-Bio mit rund 8 Millionen Euro von 2019 -2025 unterstützt. Der Schritt in eine strategische Partnerschaft mit einem globalen Pharmaunternehmen ist ein weiterer Meilenstein auf dem Weg von der technologischen Innovation hin zu konkreten Therapieverfahren für Patientinnen und Patienten mit bislang begrenzten Therapieoptionen. Es ist außerdem ein Erfolgsbeispiel dafür, wie aus einem öffentlich geförderten GO-Bio-Projekt ein Start-up mit international anschlussfähiger Technologie wird.