ReRetina2: Humane Photorezeptorzellen für eine Zellersatztherapie bei Netzhauterkrankungen : Datum:
Das GO-Bio initial-Projekt ReRetina2 entwickelt ein Verfahren zur schnellen Herstellung funktionaler menschlicher Zapfen-Photorezeptorzellen aus Stammzellen. Ziel ist eine mögliche Zellersatztherapie für die altersbedingte Makuladegeneration (AMD), eine bislang nicht heilbare Ursache für Erblindung.
Medizinischer Bedarf und zellbasierter Therapieansatz
AMD ist die häufigste Ursache für Erblindung in den Industrienationen und betrifft rund 200 Millionen Menschen weltweit. Im Verlauf der Erkrankung gehen insbesondere die Zapfen-Photorezeptorzellen der Netzhaut verloren, die für das zentrale und farbige Sehen entscheidend sind.
Bestehende Therapien können den Krankheitsverlauf lediglich verlangsamen, jedoch nicht umkehren. Vor diesem Hintergrund verfolgt ReRetina2 einen regenerativen Ansatz auf Basis humaner induzierter Stammzellen (hiPS-Zellen). Diese werden genutzt, um Zapfen-Photorezeptorzellen herzustellen. Ein neu entwickeltes Verfahren ermöglicht dabei eine effiziente Produktion innerhalb von etwa drei Wochen.
Präklinische Validierung und Perspektive der Anwendung
In der GO-Bio initial Machbarkeitsphase soll die Funktionalität der erzeugten Zellen in einem präklinischen AMD-Schweinemodell untersucht werden. Im Fokus steht die Integration in die Netzhaut, die funktionelle Aktivität sowie erste Hinweise auf eine mögliche Wiederherstellung visueller Funktionen.
Zusätzlich werden Sicherheitsaspekte geprüft und Grundlagen für eine skalierbare Herstellung erarbeitet. Ziel ist es, die technologische Machbarkeit einer Zellersatztherapie für AMD zu demonstrieren und die Basis für eine spätere klinische Entwicklung zu schaffen.
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